Die Französin Emmanuelle Charpentier und die Amerikanerin Jennifer A. Doudna haben die bakterielle Genschere CRISPR-Cas9 derart hergerichtet, dass sich DNA-Sequenzen gezielt ansteuern und zerschneiden lassen. Die Entdeckung eröffnet neue Perspektiven für die Forschung. Die beiden Wissenschaftlerinnen wurden mit dem Paul Ehrlich- und dem Ludwig-Darmstaedter-Preis ausgezeichnet.

In der Frankfurter Paulskirche wurden die Wissenschaftlerinnen für ihre bahnbrechenden Arbeiten zur Entwicklung der programmierbaren Genschere CRISPR-Cas9 geehrt. „Mit diesem Präzisionswerkzeug können Gene mühelos und mit großer Genauigkeit bearbeitet werden“, begründet der Stiftungsrat der Paul Ehrlich-Stiftung seine Entscheidung. „Die Preisträgerinnen haben dieses Potenzial erkannt, aufgezeigt und weitreichende Anwendungen ermöglicht“. CRISPR-Cas9 sei in kürzester Zeit zu einem der gefragtesten Werkzeuge in der molekularbiologischen Forschung avanciert, schreibt der Stiftungsrat weiter. Die Genschere sei dabei so einfach zu bedienen, dass das noch vor Jahren äußerst schwierige Editieren des Genoms inzwischen zu einem Routineverfahren geworden sei.

Das Gremium würdigt auch, dass sich Doudna und Charpentier schon früh für eine ethische Debatte eingesetzt haben, denn mit CRISPR-Cas9 kann auch die Keimbahn editiert und redigiert werden. Charpentier ist Direktorin am Max-Planck-Institut für Infektionsbiologie in Berlin und Professorin an der Universität Umeå in Schweden. Doudna ist Li Ka Shing Chancellor’s Professorin an der Universität of California in Berkeley. Der Paul Ehrlich und Ludwig Darmstaedter-Preis gehört zu den international renommiertesten Auszeichnungen, die in der Bundesrepublik auf dem Gebiet der Medizin vergeben werden. Der Preis wird von Professor Harald zur Hausen, dem Vorsitzenden des Stiftungsrats überreicht.

Charpentier und Doudna haben als Erste gezeigt, dass man die von den Bakterien zur Abwehr von Phagen entwickelte Genschere CRISPR-Cas9 dazu benutzen kann, jede beliebige DNA-Sequenz anzusteuern und zu zerschneiden. Programmiert und dirigiert wird die Genschere über eine Führungs-RNA. Zu den Leistungen der Laureatinnen gehört auch, dass sie die Genschere einfacher und bedienungsfreundlicher gemacht haben. Experimente in vielen anderen Labors haben schnell gezeigt, dass diese vereinfachte Form nicht nur im Reagenzglas funktioniert, sondern auch in lebenden Zellen und in vielen Organismen. Editiert und redigiert wird die DNA bei der Reparatur der Doppelstrangenden. Gene können dann ersetzt, ergänzt oder außer Gefecht gesetzt werden. Es spricht einiges dafür, dass CRISPR-Cas9 helfen wird, Erbkrankheiten zu heilen, Krankheitserreger zu bekämpfen und bessere Pflanzen zu züchten.

Die bahnbrechende Veröffentlichung der beiden vom August 2012 hat einen wahren Sturm an CRISPR-Cas9 Forschung ausgelöst. Seitdem sind Tausende von Publikationen erschienen, die das ganze Ausmaß des Potentials offenbaren und viele Details und Weiterentwicklungen der CRISPR-Technologie beschreiben. „Diese Technologie verändert die Grundlagenforschung und die klinischen und wirtschaftlichen Möglichkeiten in der Biologie“, sagt Doudna. „Das ist sehr aufregend“. „Ich denke, dass CRISPR-Cas9 das Potential hat, die Biotechnologie und die medizinische Forschung grundlegend zu verändern“, sagt Charpentier. Sie hatte die entscheidenden Komponenten des CRISPR-Cas9 Systems bereits 2011 entdeckt.

Bei einem Ethikgipfel im Dezember 2015 in Washington haben sich beide gegen das Editieren der menschlichen Keimbahn für klinische Zwecke zum derzeitigen Zeitpunkt ausgesprochen. In der verabschiedeten Schlusserklärung, die Doudna als Mitorganisatorin auch unterschrieben hat, wird das Editieren solange als unverantwortlich betrachtet, wie es ethische und sicherheitsrelevante Vorbehalte gibt. Außerdem sei eine breite gesellschaftliche Akzeptanz dafür nötig, heißt es in dem Schlussdokument weiter. Damit fordert es kein Moratorium, sondern die Intensivierung der Forschung innerhalb der gesetzlichen und ethischen Grenzen. (az)
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